Este es un artículo de acceso abierto bajo los términos de la licencia Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivs, que permite el uso y la distribución en cualquier medio, siempre que se cite correctamente el trabajo original, el uso no sea comercial y no se realicen modificaciones ni adaptaciones. .© 2022 Los Autores. Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis publicado por Wiley Periodicals LLC en nombre de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH).
ARTICULO ORIGINAL
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/rth2.12837
Autores:
Víctor Jiménez-Yuste MD, PhD1. | Flora Peyvandi MD2,3 | Robert Klamroth MD4. | Giancarlo Castaman MD5 | Chandrakala Shanmukhaiah MD, DM6 | Savita Rangarajan MD, FRCP, FRCPath7, 8. | Jaime García Chavez MD9 | Raul Martinez MD10|Gili Kenet MD11,12 | Hazaa Alzahrani MD13 | Susan Robson MSc14 | Christophe Schmitt PharmD14 | Anna Kiialainen PhD14 | Oliver Meier PhD14 | Margareth Ozelo MD, PhD
Resumen
Antecedentes: el anticuerpo monoclonal biespecífico emicizumab une al factor IX activado y al factor X, imitando la función del factor VIII activado (FVIII), restaurando la hemostasia.
Objetivos: El estudio de fase 3b STASEY se diseñó para evaluar la seguridad de la profilaxis con emicizumab en personas con hemofilia A (HA) con inhibidores del FVIII.
Métodos: Las personas con HA recibieron 3 mg/kg de emicizumab una vez a la semana (QW) durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg QW durante 2 años. El objetivo principal fue la seguridad de la profilaxis con emicizumab, incluida la incidencia y la gravedad de los eventos adversos (EA) y los EA de especial interés (eventos trombóticos [TE] y microangiopatías trombóticas). Los objetivos secundarios incluyeron la eficacia en (tasas de sangrado anualizadas [ABR]).
Resultados: en general, se inscribieron 195 participantes; 193 recibieron emicizumab. La mediana (rango) de duración de la exposición fue de 103,1 (1,1–108,3) semanas. Siete (3,6%) participantes interrumpieron el emicizumab. Los EA más comunes fueron artralgia (n= 33, 17,1%) y nasofaringitis (n= 30, 15,5%). El EA relacionado con el tratamiento más frecuente fue la reacción en el lugar de la inyección (n= 19, 9,8 %). Se reportaron dos fatalidades (politraumatismo con trauma craneoencefálico fatal y síndrome compartimental abdominal); ambos fueron considerados no relacionados con emicizumab por los investigadores del estudio. Ocurrieron dos TE (infarto de miocardio y coágulo localizado después de la extracción del diente), que también se consideraron no relacionados con emicizumab. La ABR basada en el modelo de regresión binomial negativa (intervalo de confianza del 95 %) para las hemorragias tratadas fue de 0,5 (0,27–0,89). En general, 161 participantes (82,6 %) no tuvieron hemorragias tratadas. Conclusiones: el perfil de seguridad de la profilaxis con emicizumab se confirmó en una gran población de personas con HA con inhibidores del FVIII y no se produjeron nuevas señales de seguridad. La mayoría de los participantes no tuvieron hemorragias tratadas.
ARTICULO ORIGINAL
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/rth2.12837
Correspondencia
Víctor Jiménez-Yuste, Servicio de Hematología, Hospital Universitario La Paz, Universidad Autonoma, 28046 Madrid, Spain.
